Лекарство для детей с муковисцидозом.

В Пензенской областной детской больницы им. Н.Ф. Филатова, впервые в Пензенской области ребенок с диагнозом муковисцидоз получил инновационный лекарственный препарат «Трикафта» не зарегистрированный в Российской Федерации. Лекарство было закуплено благотворительным фондом «Круг добра».

Муковисцидоз является наследственным заболеванием желез внешней секреции, проявляется в первую очередь патологией со стороны желудочно-кишечного тракта и дыхательной системы. Повышенная вязкость секрета желез внешней секреции приводит к хроническому воспалительному процессу в легких, экзокринной недостаточности поджелудочной железы, гепатобилиарной патологии и аномально высокому содержанию электролитов в поте.

Лечение поддерживающее посредством агрессивного мультидисциплинарного ухода наряду с низкомолекулярными корректорами и потенцирующими средствами, направленными на трансмембранную регуляцию проводимости дефектного белка.

Трикафта новый комбинированный препарат сочетающий в себе три модулятора: элексакафтор, тезакафтор, ивакафтор. Является безопасным и эффективным для лечения детей с муковисцидозом, вызванным мутацией гена F508del в гомозиготном состоянии.

В Российской Федерации инновационный дорогостоящий препарат Трикафта смогут получать дети с муковисцидозом в возрасте с 6 лет. Такое решение 9 декабря 2021 года принял экспертный совет благотворительного фонда  «Круг добра» , закупающего для тяжелобольных детей дорогие орфанные лекарства.

С 2022 года Фонд «Круг добра» сможет закупать лекарственный препарат Трикафта в соответствии с врачебными рекомендациями и решением федерального консилиума для всех пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 18 лет.